遺伝子治療の信じられないほどの可能性について、ますます多くのことが語られています。 この比較的若い技術は、先天性鎌状赤血球貧血の少年にパリの医師によって使用されました. 雑誌「ニュー イングランド ジャーナル オブ メディスン」は、専門家の成功について報告しました。
この手術は、鎌状赤血球症の 15 歳の少年に 13 か月前に行われました。 病気のため、彼の脾臓が取り除かれ、両方の股関節が人工のものに置き換えられました。 彼は毎月輸血を受けなければなりませんでした。
鎌状赤血球貧血は遺伝性疾患です。 欠陥のある遺伝子は、赤血球 (赤血球) の形状を円形から鎌状に変化させます。これにより、それらがくっついて血液中を循環し、内臓や組織に損傷を与え、酸素化を引き起こします。 これは痛みと早死にをもたらし、命を救うために頻繁な輸血も必要です。
パリのネッカー・アンファン・マラデス病院は、まず少年の骨髄を完全に破壊することによって、少年の遺伝的欠陥を取り除いた。 その後、彼らは少年の幹細胞からそれを再作成しましたが、以前は実験室で遺伝子組み換えを行っていました。 この手順には、ウイルスの助けを借りて正しい遺伝子をそれらに導入することが含まれていました。 骨髄が再生して、正常な赤血球を生成します。
研究責任者、教授。 Philippe Leboulch さんは BBC News に、現在 15 歳近くになった少年は元気で、鎌状赤血球貧血の症状は見られないと語った。 症状はなく、入院の必要もありません。 しかし、完全な回復の問題はまだありません。 治療の有効性は、他の患者に対するさらなる研究とテストによって確認されます。
オックスフォード大学のデボラ・ギル博士は、フランスの専門家による手術は大きな成果であり、鎌状赤血球貧血の効果的な治療のチャンスであると確信しています。